史上最貴藥物！這公司基因療法獲FDA核准要價8400萬 - 蘋果日報

美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。

出版時間2022/08/19 FDA核准藍鳥生物的基因療法。

路透 美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。

不過這種療法定價高達280萬美元（約8400萬台幣），使其成為全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。

β-地中海貧血症會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療方法有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。

Zynteglo是一款基於藍鳥生物LentiGlobin平台的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後透過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。

藍鳥生物執行長AndrewObenshain表示，FDA對Zynteglo的批准為β-地中海貧血患者提供新的管道，並能改善他們的日常生活方式，也意味著基因治療領域的一個里程碑事件。

身為第一個在美國獲批用於治療β-地中海貧血的基因療法，Obenshain說，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病。

Obenshain還分析稱，β-地中海貧血症患者終生照護的成本大約640萬美元（約1.92億台幣），他們的療法定價280萬美元，相對而言更加划算。

麻塞諸塞州總醫院的首席研究員HannyAl-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基因療法不適用於病情相對較輕的患者。

這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。

但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有1/3的β-地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。

藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後2年內療法沒有成效，其將向私人和商業健康保險公司報銷高達80%的治療費用。

藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血症患者，其中估計有850人在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。

近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得愈來愈普遍。

2019年諾華公司推出針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，人均治療費用為210萬美元（約6300萬台幣），成為當時美國最昂貴的藥物。

去年，美國FDA批准Rethymic，這是一種由EnzyvantTherapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。

根據研究藥物價格趨勢的非營利組織46BrooklynResearch資料，其上市價格約為270萬美元（約8100萬台幣）。

不過，基因療法不全然沒有風險，上周諾華公司發布消息，其用於治療肌肉萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也是這款藥物首次出現這種事故。

（財經中心／台北報導） FDA 基因療法 醫療 最Hit