藥物基因體學

罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症被視為絕症，小朋友若有此病，無法活動、言語，最多也只能活到5歲，若接受台大醫院研發的基因治療藥物 ...

血友病的基因治療，最早成功的2011年臨床試驗，總共只做了10個B型血友病病人，經過單次的靜脈基因治療藥物注射，成功將這些病人的血中第九因子濃度，從重度(<1%)，提高 ...

但Glybera在2012年歐盟核准上市後，卻因百萬美元的高價而乏人問津，最終自行下市。因此2018年初，Spark Therapeutics的基因治療藥物LUXTURNA，被美國FDA ...

美國食品藥物管理局(FDA)週三(17日)通過了bluebird bio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。

b 導入第二種藥物後可殺死帶有條件性致死基因與其鄰近的細胞。胸苷激酶之藥物為 gancyclovir。 ... 驗證程序可參考用於生產細胞治療與基因治療製劑之生物原料.