史上最高價藥FDA點頭bluebird基因療法過關 - MoneyDJ理財網

美國食品藥物管理局(FDA)週三(17日)通過了bluebird bio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。

新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。

首頁 新聞 MoneyDJ社論 研究報告 財經百科 全部 研究報告 新聞 財經百科 MoneyDJ理財網新聞首頁最新頭條新聞新聞內文 收藏| 字級設定： 小 中 大 特 史上最高價藥FDA點頭bluebird基因療法過關 回應(0) 人氣(0) 收藏(0) 2022/08/1811:29 MoneyDJ新聞2022-08-1811:29:42記者陳苓報導美國食品藥物管理局(FDA)週三(17日)通過了bluebirdbio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。

新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。

MoneyDJXQ全球贏家系統報價顯示，17日bluebirdbio揚升3.04%、收6.78美元，觸及240日線。

路透社、華爾街日報報導，新藥名為「Zynteglo」，用來治療需定期輸血的乙型地中海貧血(beta-thalassemia)患者。

FDA表示，Zynteglo為首款乙型地中海貧血的基因療法。

新藥只需服用一次，每劑均客製化打造，使用病患細胞進行基因改造，讓細胞能製造正常的乙型血紅蛋白(beta-globin)。

分析師說，Zynteglo要價過高，可能會遭保險商抵制。

諾華(Novartis)就是一例，該公司的基因療法「Zolgensma」訂價210萬美元，保險業不願買單，迫使諾華在2019年祭出折扣，並擬定分期付款方案，可依治療成效支付藥費。

bluebird宣稱，新藥是一次性療法，患者未來可能不再需要輸血，長期而言可省下大筆開支。

營運長TomKlima說，終身輸血的費用達640萬美元，新藥的訂價仍可為病患帶來重大價值。

基因療法商機大 未來基因療法可望擴大至一般疾病，如糖尿病、心臟病等。

基因療法可以改變細胞指令，只要注射一次，就能修復心臟病發的傷害、並讓糖尿病患免於長期注射胰島素之苦。

Barron`s2011年底報導，EliCasdin旗下的CasdinCapital持有心血管基因療法商Verve和Tenaya的大量股份。

他說，這些是具有真實技術的正牌公司，生技業總是從臨床需求最急迫、但是範圍較狹窄的領域開始，之後擴大至更普遍、但是病況較不危急的病症。

美國有160萬名第一型糖尿病患者，患者的免疫系統會摧毀胰臟裡製造胰島素的beta細胞。

新創業者正在研發一次性療法，將造福更普遍的第二型糖尿病患。

美國威斯康辛大學的移植醫生HansSollinger，成立Endsulin公司，開發出基因療法，宣稱能讓肝臟細胞開始生產胰島素。

另一家公司JaguarGeneTherapy，獲得知名藥廠(EliLilly)等的支持，研發出基因轉殖技術，能讓實驗室動物的alpha細胞，變成能生產胰島素的beta細胞。

由於糖尿病和心臟病的潛在患者高達數千萬人，倘若真的問世，對藥業和醫療照護體系有深遠影響。

值得注意的是，新療法可能還要10~20年才能問世，而且價格也必須大幅調低，才能廣泛發揮功效。

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