血友病的治癒曙光—基因治療Q&A - 國立台灣大學醫學院附設醫院

由於血液疾病目前療法有限，CRISPR Therapeutics 藥物核准後預計將帶來10 億美元以上 ... 另外，Editas Medicine 還有多款治療基因疾病的臨床前藥物。

罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症被視為絕症，小朋友若有此病，無法活動、言語，最多也只能活到5歲，若接受台大醫院研發的基因治療藥物 ...

為增進民眾接受新興科技治療之可近性，並促進國內研發細胞及基因治療等產品衛生福利部食品藥物管理署(下稱食藥署)於2017年7月25日衛授食字第1061406617號函公告週知「細胞 ...

去年5月在美國上市的Zolgensma是由美國諾華Novartis藥廠研發生產，用於治療2歲以下脊髓性肌肉萎縮症spinal muscular atrophy (SMA)的患者，這種基因變異 ...

血友病的基因治療，最早成功的2011年臨床試驗，總共只做了10個B型血友病病人，經過單次的靜脈基因治療藥物注射，成功將這些病人的血中第九因子濃度，從重度(<1%)，提高 ...