血友病的治癒曙光—基因治療Q&A - 國立台灣大學醫學院附設醫院

去年5月在美國上市的Zolgensma是由美國諾華Novartis藥廠研發生產，用於治療2歲以下脊髓性肌肉萎縮症spinal muscular atrophy (SMA)的患者，這種基因變異 ...

血友病的基因治療，最早成功的2011年臨床試驗，總共只做了10個B型血友病病人，經過單次的靜脈基因治療藥物注射，成功將這些病人的血中第九因子濃度，從重度(<1%)，提高 ...

在此. 情況下，應監測病人受到具複製能力載體活性感染(productive infection)的臨床症狀，或是預期外散播的症狀。 2.3. 轉殖基因產物(如表現蛋白或基因體標誌)之藥物動力學 ...

為增進民眾接受新興科技治療之可近性，並促進國內研發細胞及基因治療等產品衛生福利部食品藥物管理署(下稱食藥署)於2017年7月25日衛授食字第1061406617號函公告週知「細胞 ...

美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。