法布瑞氏症治療

美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。

罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症被視為絕症，小朋友若有此病，無法活動、言語，最多也只能活到5歲，若接受台大醫院研發的基因治療藥物 ...

在此. 情況下，應監測病人受到具複製能力載體活性感染(productive infection)的臨床症狀，或是預期外散播的症狀。 2.3. 轉殖基因產物(如表現蛋白或基因體標誌)之藥物動力學 ...

由於血液疾病目前療法有限，CRISPR Therapeutics 藥物核准後預計將帶來10 億美元以上 ... 另外，Editas Medicine 還有多款治療基因疾病的臨床前藥物。

為增進民眾接受新興科技治療之可近性，並促進國內研發細胞及基因治療等產品衛生福利部食品藥物管理署(下稱食藥署)於2017年7月25日衛授食字第1061406617號函公告週知「細胞 ...