基因治療藥物

去年5月在美國上市的Zolgensma是由美國諾華Novartis藥廠研發生產，用於治療2歲以下脊髓性肌肉萎縮症spinal muscular atrophy (SMA)的患者，這種基因變異 ...

美國食品藥物管理局(FDA)週三(17日)通過了bluebird bio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。

美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。

罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症被視為絕症，小朋友若有此病，無法活動、言語，最多也只能活到5歲，若接受台大醫院研發的基因治療藥物 ...

在此. 情況下，應監測病人受到具複製能力載體活性感染(productive infection)的臨床症狀，或是預期外散播的症狀。 2.3. 轉殖基因產物(如表現蛋白或基因體標誌)之藥物動力學 ...