首款治療遺傳性貧血的CRISPR 基因療法最快明年問世- INSIDE

日前美國製藥生技公司Vertex 和CRISPR Therapeutics 表示已研發出治療遺傳性 ... 在exa-cel 療法的最新臨床數據中，顯示出接受CRISPR 基因編輯治療的 ... 集團資訊 關於我們 集團介紹 我們的團隊 旗下媒體 關鍵評論網 everylittled. INSIDE 運動視界 Cool3c 電影神搜 未來大人物 歐搜哇 商益 旗下節目 多元服務 Ad2 Taketla拿票趣 關鍵議題研究中心 Cr.ED ShareParty 達思智能科技 士奇傳播 與我們合作 內容行銷與廣告業務 異業合作 原創內容暨內容媒體業者合作 加入我們 新聞中心 趨勢 首款治療遺傳性貧血的CRISPR基因療法最快明年問世 2022/07/07 Rosy DNA 、CRISPR 、基因編輯 日前美國製藥生技公司Vertex和CRISPRTherapeutics表示已研發出治療遺傳性貧血症的CRISPR療法，兩公司預計在今年底前送交給美國、英國和歐洲監管機構審核，最快會在2030年取得上市許可。

評論 PhotoCredit:iStock 評論 近幾年在科技的幫助下，醫藥產業漸漸誕生許多新興療法，而其中「基因編輯」（CRISPR）這種聽起來像科幻小說的療法，更是備受矚目的技術之一。

日前美國製藥生技公司Vertex和CRISPRTherapeutics表示已研發出治療遺傳性貧血症的CRISPR療法，兩公司預計在今年底前送交給美國、英國和歐洲監管機構審核，最快會在2030年取得上市許可。

基因神剪CRISPR是什麼？CRISPR英文全名為Clustered,RegularlyInterspaced,ShortPalindromicRepeats，這項技術是1987年一位日本科學家發現的，他注意到大腸桿菌的基因體中有一段古怪的DNA序列，可以幫助細菌記憶擊退過的病毒，科學家後來陸續發現這是細菌的先天免疫系統，可以被用來精準地「剪開」錯誤的DNA片段，這樣的免疫功能在基因編輯技術上有相當革命性的幫助。

一般人生病了可以吃藥解決，但是遺傳性疾病是基因突變引起的，只能終身吃藥，但有了CRISPR這把分子級的神剪刀，可以「剪掉」病患細胞中有問題的DNA序列，並「貼補」上正確的基因片段，透過基因編輯來治療他們的疾病。

2020年，科學家JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier兩人共同獲得了當年的諾貝爾化學獎，她們致力改良被稱為「基因剪刀」的CRISPR-Cas9基因編輯技術，讓基因編輯更便利。

美製藥生技公司發表最新CRISPR療法而根據今年7月初FastCompany的報導，Vertex和CRISPRTherapeutics合資9億美元共同研發出CRISPR療法，被稱為exa-cel（全名為exagamglogeneautotemcel）。

他們經過臨床實驗證明它可以有效幫助患有β型地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病（SCD）患者，這兩種疾病都是遺傳性血液疾病，雖然在美國相對地罕見，但這類疾病在全球卻相當常見。

引起β型地中海貧血或SCD的原因就是患者先天性的基因缺陷或受損，導致紅血球無法製造足夠攜帶氧氣的血紅蛋白，使得畸形的血紅蛋白呈鐮刀狀，嚴重者可能會導致患者肝臟、脾臟或心臟腫大，以及骨骼畸形或脆弱。

據資料估計，全世界每100,000人中就有1人患有這種SCD或β型地中海貧血，嚴重者必須定期輸血以確保日常生活不被影響，推估這類疾病影響了約10萬名美國人和全球數百萬名人口。

在今年6月於瑞士舉行的歐洲血液學高峰會上，Vertex和CRISPRTherapeutics發表了最新臨床實驗結果，顯示出β型地中海貧血和SCD患者在接受Exa-cel療法後的數月至數年內，已經大大減少了輸血需求，也降低了致命緊急症狀發生的機率。

在exa-cel療法的最新臨床數據中，顯示出接受CRISPR基因編輯治療的所有75名β地中海貧血或SCD患者中，他們的輸血需求幾乎降為零，且大幅減少貧血狀況或危及生命的血管阻塞率。

在後續的家訪中，有44名患者裡有42名地中海貧血患者表示，他們在療程結束後的1到37個月內不需要輸血，而另外2名患者的輸血量減少了75%和89%。

而另外31名SCD嚴重患者皆表示，在療程結束後的2到32個月裡他們沒有發生任何血管阻塞的致命症狀，過去他們平均一年會發生四次這類致命危機。

基因療法exa-cel最快2030上市兩家製藥廠表示，他們預計在今年年底前提交exa-cel申請給美國、英國和歐洲的監管部門授權批准，該藥物可能會在2023年獲得上市許可。

根據麻省理工學院的NEWDIGS藥物開發計劃，到2030年，美國市場上可能有60多種基因和細胞療法。

目前CRISPR這項技術已被廣泛應用在治療罕見遺傳疾病和先天性血液疾病患者上。

這意味著，未來市面上將有越來越多新興「基因療法」，可以大大救助先天型遺傳疾病患者，也可能改變我們對罕見疾病無藥可醫的看法。

加入INSIDE會員，獨享INSIDE最精采每日趨勢電子報，未來還有會員專屬內容。

點擊立刻成為會員！核稿編輯：Mia延伸閱讀：改良DNA編輯工具！研究「CRISPR-Cas9基因剪刀」道納與夏彭提耶獲諾貝爾化學獎直接在人體內編輯DNA！美國科學家首次突破性嘗試《MIB星際戰警》記憶筆成真？日本科學家成功用「光」消除小白鼠記憶老化非阿茲海默症主因？哈佛最新研究：可能是腦部感染的後遺症 分享文章或觀看評論 評論 Rosy Rosy，和世界對話的同時也在跟自己對話。

外文系出身，卻走進科技圈，期許能用最直白的文字，闡述難懂的科技新知。

品牌 零代碼時代來臨！NUEIPBI擔任企業決策輔佐官，數據可視化開拓金礦場 2022/08/31 廣編企劃 資訊安全 、企業管理 、數位轉型 、人易科技 、資訊系統服務 、企業管理解決方案 、智慧決策輔佐官 如何有效、有系統性的運用企業內部知識、資源，往往是企業管理的一大難題。

人易科技打造《BI數據分析》服務將資訊、數據可視化，讓使用者能在數據海中精準分析問題並找到關鍵因素，勝任最佳的企業決策輔佐官。

評論 SPONSORED PhotoCredit：人易科技 評論 伴隨企業的成長，公司內部的資料量必定會越來越多，管理方法也自然越發複雜，企業主每下一個決策皆牽一髮而動全身，影響整個經營的目標方向或承擔的風險權衡。

因此「決策的正確性」就變得格外重要，除了參考企業主自身的過往經驗，若能利用《BI數據分析》將公司的無形知識資產轉換為有效的價值，必能如虎添翼，成為企業強大的獲利成長來源。

PhotoCredit：人易科技長年致力於企業管理解決方案的資訊系統服務商——NUEIP人易科技，其總經理曹忠勇談道：「據我們與上千家客戶接觸的經驗，多數企業尚無法有效、系統性的運用內部知識資源，為公司創造更高的有形價值，反而有多數可用資料被封存、或隨著員工的離職而失傳；其實企業內這些龐大的資料就像是一片數據原礦場，需要經過提煉、轉換，才能變成提高企業內部決策正確性的金礦，而《BI數據分析》系統就是轉化機器，它從複雜的資料庫中提取重點，分析整合成有價值的視覺化圖表，擔任企業的決策輔佐官，讓企業主在關鍵決策時刻更放心。

」 《BI數據分析》擁有高可用性與延伸性，輔助企業決策硬實力PhotoCredit：人易科技人易科技近期發表了NUEIP產品服務—《BI數據分析》的重大更新，除了一貫清晰、友善的介面外，其簡單彈性的操作與快速的視覺圖表回饋，更使企業用戶愛不釋手。

零代碼的《BI數據分析》系統設計，加上簡單又友善的介面加乘，讓沒有工程背景的使用者，也可迅速地選擇分析條件，只要自訂維度與指標，系統便會自動回饋統計圖表，讓使用者能馬上洞察趨勢並找到關鍵因素。

舉例來說，企業主發覺近一季的人員離職率很高，因《BI數據分析》系統同步串接了《HRM人資》的系統資料，人資便可以調出每月離職人數長條圖，同時建立圓餅圖相互參照，觀察近一季各部門的離職比率，便可馬上看出離職率是否真的有上升的趨勢、是否是因其中一個部門發生了問題，導致單一部門離職率較高等洞察。

BI工具的挑選，相比其他企業工具，更需考慮其未來的可用性與延伸性，才能有足夠的實力擔任企業主的決策輔佐官。

NUEIP的《BI數據分析》提供多種圖表類型選擇，如圓餅圖、折線圖、直條圖等，可以彈性建置版面、維度、指標、日期範圍等，並搭載下鑽型報表，將基本的視覺資料一層層抽絲剝繭，加速找出影響問題的關鍵因素，除此之外，更可直接點選「圖表的『圖』」進行內容篩選，其餘圖表便會同步依照篩選範圍更新數據，多視角切換突破分析框架，掌握人力資源趨勢更加得心應手。

全域產品擁有頂規資源，NUEIP運用GoogleCloud打造更可靠的雲端資安環境PhotoCredit：人易科技NUEIP系統的架構部屬、儲存運算、資安控管等技術，皆建構在國際頂尖的GoogleCloudPlatform（GCP）上，運用GoogleCloudArmor和VPC預防DDoS攻擊造成服務中斷、CloudLoadBalancing的加密連線來確保資料能安全地傳入並傳出系統。

在資料運算資源的調整上，也使用GoogleKubernetesEngine（GKE）來自動且立即地添加或減少虛擬機器數量，達到更高彈性的調度運算資源。

《BI數據分析》系統蘊含大量企業數據與商業機敏資料，NUEIP人易科技全域系統透過與GoogleCloud緊密的技術合作，不只同步讓《BI數據分析》達到高安全、高可靠與高可用性的表現，全域產品也皆擁有頂規資源。

綜觀未來加速汰換的資本市場，企業欲在一次次的決策中踩對方向、找到突圍破口，曹總經理認為，NUEIP《BI數據分析》即扮演企業最智慧的決策輔佐官，協助企業主快速、有效的將龐大的數據提煉成有價值的資訊金礦，進而做出正確的決策；NUEIP也持續深化全域產品的功能迭代與服務量能，讓企業透過更貼近需求、簡單易上手的雲端企業管理系統利器，快速的洞察產業先機、超前部署挺進市場最前線。

了解更多：https://www.nueip.com/本文章內容由「人易科技」提供，經關鍵評論網媒體集團廣編企劃編審。

分享文章或觀看評論 評論 廣編企劃 由關鍵評論網媒體集團《業務團隊》製作，由各品牌單位贊助。

業務與行銷相關合作，歡迎與我們聯繫。