Crispr 基因編輯大革命！首次成功治療體內器官 - 科技新報

美國新創企業利用Crispr 基因編輯療法，成功治療第一批罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」（transthyretin amyloidosis）患者，代表科學家 ... 美國新創企業利用Crispr基因編輯療法，成功治療第一批罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」（transthyretinamyloidosis）患者，代表科學家已克服Crispr基因編輯療法，只能應用體外或眼睛細胞的挑戰。

由諾貝爾化學獎得主詹妮弗·杜德納（JenniferDoudna）與美國雷傑納隆（Regeneron）生技合作，共同創立的IntelliaTherapeutics，提供的早期試驗數據，利用Crispr基因編輯治療突破，治療「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」患者。

「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」是一種破壞性疾病，突變基因會導致人體肝細胞產生錯誤摺疊的蛋白質「轉甲狀腺素」（TTR），影響患者心臟和神經系統，縮短患者壽命，而Crispr臨床試驗治療的原理，主要是使一種突變基因減活。

IntelliaTherapeutics的首席執行長約翰·倫納德（JohnLeonard）表示，成功治療體內器官的結果，開啟未來Crispr基因編輯治療其他疾病的大門，且Crispr基因編輯的魅力在於可改變任何基因組，而這是Crispr第一次注入患者體內，並成功靶向基因。

負責第一階段實驗的英國倫敦大學學院（UniversityCollegeLondon）研究人員，將Crispr藥物注射到患者的血液中，發現3人肝臟幾乎停止產生有毒蛋白質，雖然要幾個月時間才能看到症狀減輕，但實驗證明短期副作用很少。

相關研究成果發表於最新期《新英格蘭醫學期刊》。

Crisprgene-editing‘revolution’treatsinternalorganforfirsttime （首圖來源：shutterstock） 科技新知，時時更新 科技新報粉絲團 訂閱免費電子報 關鍵字:CRISPR,基因編輯,肝細胞,轉甲狀腺素,轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病 Postnavigation ←12.9吋顯示器不夠用？彭博爆料：蘋果正考慮推出更大螢幕iPad 比特大陸砍單衝擊台積電營運！陸行之提醒更該注意顯卡市況→ 我們偵測 到您有啟用 ADBlock 請您暫停使用ADBlock，以支持我們持續能提供更多新聞資訊與優質的閱讀環境。

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