來認識醫療新招式「細胞治療」及「基因治療」：在台灣的發展 ...

細胞治療係取自人類自體﹙autologous﹚細胞或同種異體﹙allogeneic﹚細胞，經加工或體外培養程序，再將整個細胞引進病人體內使用，以診斷、治療或預防人類之疾病；基因 ... 0 0 0 文字 分享 友善列印 繁| 简 0 0 0 社會群體 科學傳播 透視科學 醫療健康 來認識醫療新招式「細胞治療」及「基因治療」：在台灣的發展還需哪些政策配套？ ResearchPortal（科技政策觀點） ・2018/08/03 ・4595字 ・閱讀時間約9分鐘 ・SR值601 ・九年級 ＋追蹤 相關標籤： 人體試驗(3) 先進醫療產品(1) 排斥(3) 細胞治療(2) 藥物管理(2) 熱門標籤： 量子力學(46) CT值(8) 後遺症(3) 快篩(7) 時間(37) 宇宙(81) 作者／ 陳淵銓 、 李慧芳 本圖改作自Createdbyqimono@pixabay。

版權適用聲明：CC0PublicDomain-可以做商業用途-不要求署名 細胞治療係取自人類自體﹙autologous﹚細胞或同種異體﹙allogeneic﹚細胞，經加工或體外培養程序，再將整個細胞引進病人體內使用，以診斷、治療或預防人類之疾病；基因治療則利用分子生物學的技術將特定基因導入患者體內，以檢測標的基因組或造成標的基因組重組，從而診斷、治療或預防人類之疾病。

細胞治療起初主要用於抑制器官或骨髓移植時引起的排斥（rejection）反應。

基因治療產品起初主要用於治療罕見疾病或遺傳性疾病，但近來二者已往適用於治療心血管疾病、神經退化性疾病、代謝性疾病及癌症等發展，並獲相當成果。

實際臨床應用於病人，在國外被列為所謂先進醫療產品（advancedtherapymedicinalproduct,ATMP）。

國外自1997年起始上市的細胞及基因治療產品 細胞治療產品自1997年Carticel首先獲得美國食品藥物管理局（USFDA）核准，迄今已有許多品項在國際上核准上市（表1），並於病人身上臨床應用，有些產品仍在研發或臨床試驗中，預期會有更多產品陸續核准上市。

表2：國外核准的細胞治療產品。

（點圖放大）資料來源:本研究整理。

縮寫：Hemacord(HPC,CordBlood);Mesenchymalstemcell(MSC);Matrixappliedcharacterizedautologousculturedchondrocytes(MACI) 基因治療產品則主要仍在研發或臨床試驗階段，臨床試驗大多在美國、歐洲及澳洲進行（Goncalves2017），但也有已核准上市者，如用於治療家族性脂蛋白脂質分解酶缺乏症（familiallipoproteinlipasedeficiency,LPLD）的Glybera（alipogenetiparvovec）是歐洲藥物管理局（EuropeanMedicineAgency,EMA）核准的第一個基因治療產品（2012年7月）。

美國食品藥物管理局則分別已核准2種使用嵌合抗原接受體T細胞(chimericantigenreceptorTcells,CART)療法的基因治療產品，包括用於治療25歲以下的復發性和難治性B細胞急性淋巴性白血病(acutelymphoblasticleukemia)患者的Kymriah（tisagenlecleucel）（2017年8月）和特定型大B細胞淋巴瘤（largeB-Celllymphoma）成人患者的Yescarta（axicabtageneciloleucel）（2017年10月）。

細胞及基因治療在國外發展相當迅速，先進國家對這種產品的相關法規通常有暫時性或條件性的規定，審查機制則較具彈性（flexibility）或有快審制度（fasttrack）。

儘管細胞及基因治療產品在國外已蓬勃發展，但綜觀先進國家發展的經驗，仍可發現它們曾遭遇或正在面臨一些挑戰（Goncalves2017,Sipp2017,Chen2017,Kimmelman2016,ISSCR2016,Almasbak2016,Das2015）（表2）。

表2：先進國家發展細胞及基因治療產品的主要挑戰。

（點圖放大）資料來源：本研究整理。

細胞及基因治療產品在國內的現況 我國雖尚未核准任何細胞或基因治療產品上市，但已制定｢人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準｣、｢人類細胞治療產品查驗登記審查基準｣及｢人體試驗管理辦法｣等相關法規，分別規範細胞治療產品的臨床試驗申請程序、查驗登記審查基準及相關人體試驗研究的管理。

｢細胞及基因治療產品管理法草案｣則已於2017年7月25日公告讓社會大眾提供意見，草案內容參考美國、歐盟及日本等國內外相關立法例而擬具，考量細胞及基因治療產品之特性及實際醫療使用情形，規範經人類細胞加工之細胞及基因治療產品應符合本法之規定，並就相關產品之上市販賣審查，制定所謂「附條件期限之承認制度」。

根據「人體試驗管理辦法」的規定： 醫療機構為治療危及生命或嚴重失能之病人，在國內尚無有效之藥品、醫療器材或技術可資適用時，得就經中央主管機關核准，且累積相當安全數據之人類細胞治療人體試驗，擬訂附屬計畫，連同已核准之原人體試驗計畫影本，依規定審查通過後，向中央主管機關申請核准使用於符合相當適應症而未能符合原人體試驗受試者資格者。

因此，有關細胞治療產品的使用，國內醫療機構已可依現行法規擬訂治療計畫（treatmentprotocol），向衛生福利部申請核准於人體臨床應用，申請的流程和架構亦已建立（圖1）。

細胞治療產品申請流程及架構。

資料來源：引用CelltherapyregulationinTaiwan.CellTransplantation,13March2017;26(3):483-492;本研究整理。

縮寫：GoodClinicalPractice（GCP）;GoodDistributionPractice（GDP）;GoodLaboratoryPractice（GLP）;GoodTissuePractice（GTP）;PharmaceuticalInspectionConventionandPharmaceuticalInspectionCo-operationScheme/GoodManufacturingPractice（PIC/SGMP）。

有關細胞治療產品許可證的核發，參考日本醫藥品醫療機器總和機構（PharmaceuticalsandMedicalDevicesAgency,PMDA）的作法，設計一種暫時性許可證制度供醫療機構申請，從2016年開始，國內醫療機構在完成臨床試驗第一期後，得先核發適應性許可證（adaptivelicensing），細胞治療產品即可提供病患使用，此作法在臨床試驗第二、三期使用過的病患數預計會比經正常程序核發許可證者為多（圖2）。

這種彈性的作法已於2017年7月25日公告之｢細胞及基因治療產品管理法草案｣第六條（附條件及期限之暫時性許可）中正式規定︰ 細胞及基因治療產品推定具備有關申請之療效性，與確認安全性者，經中央衛生主管機關審查後，得核發附條件及給予不超過五年效期之暫時性許可證。

部分細胞及基因治療產品尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效，為顧及國民得儘速使用細胞及基因治療產品之權利，在確保安全性之前提下，爰參照日本藥機法二十三條之二十六規定，給予附條件、期限之暫時性許可證，與第六條之許可證區隔。

依本條取得暫時性許可證之細胞及基因治療產品，應持續進行細胞及基因治療產品之使用成效試驗，並於效期內重新申請查驗登記，如符合第六條規定者，改發給產品許可證。

細胞治療產品的適應性許可證核發―治療計畫(A)正常程序核發許可證(B)適應性許可證核發資料來源：引用CelltherapyregulationinTaiwan.CellTransplantation.13March2017;26(3):483-492;本研究整理 在國內相關政策、制度及法規逐漸建立的情況下，我們預期在不久的將來，應會有細胞或基因治療產品在台灣正式核准上市，展望未來，政府須有相關政策促進其發展。

研發創新：目前新產品開發進展快速，技術逐漸成熟，臨床應用範圍日益廣泛，為促進醫藥科技的創新，與先進國家並駕齊驅，應鼓勵相關產品的研發及生產，並培養研究、經營及管理的人才，促成製藥產業的升級與進步。

產學合作：應建立產官學界合作的管道和交流的平台，促成國際合作及經驗交流，鼓勵轉譯醫學（translationalmedicine）的發展，使得基礎研究能與臨床應用結合。

醫療精進：因產品具有高度科學性、專一性及客製化的特徵，為符合病患個體的精準醫療（precisionmedicine）的需求，應創造一個生物經濟（bioeconomics）體系和建立因應個體差異的人體生物資料庫（biobank）。

目前國內研究及醫療機構正在合作建置台灣人體生物資料庫（Taiwanbiobank），主要是結合基因與其他醫學資訊，針對本土常見疾病進行大規模的世代研究與病例對照研究，藉此瞭解國人常見疾病之致病因子與機轉，有助於改善疾病治療方針、預防策略及降低醫療成本（台灣人體資料庫網站）。

圖／pixabay 參酌先進國家發展的經驗及前例，面對細胞及基因治療產品可能在台灣帶來的衝擊或挑戰，應有以下因應的政策規劃： 法規的制定和修訂：相關法規的制定與修訂應及時並有彈性，並建立條件式許可（conditionalapproval）制度，審查程序須有快審制度及溝通機制，讓有些尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效之細胞及基因治療產品，在確保安全無虞的條件下，在民眾面臨嚴重情況（seriouscondition）或未被滿足的迫切醫療需求（unmetmedicalneed）時得儘速使用之。

利益和風險的評估：細胞及基因治療產品雖能治癒病痛，帶給病患恢復健康的曙光，但異體外來基因或重組基因在人體內有引發不良反應甚至致病（癌）的風險，須建立一套科學性的風險評估機制，確保利益高於風險。

利益相關者的擴大參與：增加利益關係人（如醫師、病人、專利持有者及產品生產者等）對產品風險評估的參與，可能會增加可接受利益／風險閥值（thresholdforbenefit-riskratio）制定的複雜性，須確保資訊的公開透明和建立包括所有利益相關者的溝通機制。

個人利益和公共利益的平衡：細胞及基因治療產品須長期使用，具潛在高利潤性，為避免專利的爭奪及臨床應用的商業化，應擬定相關政策制定完善的專利申請及醫療付費、保險制度。

經費及負擔的考量：細胞和基因治療產品研發經費及人力通常耗費龐大，但獲利很難預估，例如Glybera獲得核准進入歐洲市場後，目前製造廠已經因為成本回收不如預期而暫停生產了（Nicol2017）。

因此，收入及利益須高於耗費，為確保收支至少保持平衡，產業投入生產前應有先期財務評估計畫。

新興的醫療方法，將在台灣如何發展？ 圖／pixabay 細胞及基因治療是新興的醫療方法，為人類醫療開創了新的領域，在國外有不少生技公司和藥廠研發和生產相關產品，並已獲核准供病人使用。

近來，由於生物技術之快速發展，細胞培養、加工及保存等技術逐漸成熟，國內研究人員亦積極投入各種細胞及基因治療產品的開發，並計畫將相關產品實際於臨床應用，以尋求疾病治療之突破，改善病人的生活品質。

衛生福利部、科技部再生醫學科技發展計畫辦公室、生技新藥發展協會及相關醫學會、研究機構曾於2017年9月16日召開再生醫學與細胞治療倫理法規論壇，討論「細胞及基因治療產品管理法草案」的內容及可能面對的困難或挑戰，先期了解和溝通各界的意見，以確保病患權益，並對可能衍生的倫理問題提供解決之道，使得未來可能核准上市的細胞及基因治療產品能在國內長期良性發展。

我國雖然尚未核准任何細胞及基因治療產品在台灣上市，但相關法規已制定或正在研擬中，準備因應相關產品於臨床應用上的需求，但考量細胞及基因治療產品之新穎性、特異性及複雜性，其管理方式應與其他藥物不同，進而促進產業發展，並保障病人權利。

綜觀國際潮流趨勢及國內發展現況，政府應有前瞻性的政策規劃，在兼顧醫療之品質、安全、有效及倫理的條件下，開創美好的前景並避免負面的效應。

參考文獻 人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準（2014年9月17日公告）。

人類細胞治療產品查驗登記審查基準（2015年7月公告）。

人體試驗管理辦法（2016年4月17日修正公告）。

台灣人體資料庫網站（資料取自：https://www.twbiobank.org.tw/new_web/）。

再生醫學與細胞治療倫理法規論壇（2017年9月16日於中央研究院人文館國際會議廳舉行）。

細胞及基因治療產品管理法草案（2017年7月25日公告於衛生福利部食品藥物管理署網站）。

AlmasbakH,AarvakT,VemuriMC.(2016).CARTcelltherapy:agamechangerincancertreatment.JournalofImmunologyResearch.2016;2016:5474602. ChenYC,ChengHF,andYehMK(2017).CelltherapyregulationinTaiwan.CellTransplantation.13Mar.2017;26(3):483-492. DasSK,MenezesME,BhatiaS,WangXY,EmdadL,SarkarD,FisherPB.(2015).Genetherapiesforcancer:strategies,challengesandsuccesses.JournalofCellPhysiology.Feb.2015;230(2):259-71. GoncalvesGAR,PaivaRMA.(2017).Genetherapy:advances,challengesandperspectives.Einstein(SaoPaulo).15Jul-Sep2017;15(3):369-375. ISSCR（InternationalSocietyforStemCellResearch）2016guidelinesforstemcellresearchandclinicaltranslation(12May,2016). KimmelmanJ,HyunI,BenvenistyN,CaulfieldT,HeslopHE,MurryCE,SippD,StuderL,SugarmanJ,DaleyGQ.(2016).Policy:globalstandardsforstem-cellresearch.Nature.19May2016;533(7603):311-313. NicolD,EcksteinL,MorrisonM,SherkowJS,OtlowskiM,WhittonT,BubelaT,BurdonKP,ChalmersD,ChanS,CharlesworthJ,CritchleyC,CrossleyM,deLaceyS,DickinsonJL,HewittAW,KamensJ,KatoK,KleidermanE,KodamaS,LiddicoatJ,MackeyDA,NewsonAJ,NielsenJ,WagnerJK,McWhirterRE.(2017).KeychallengesinbringingCRISPR-mediatedsomaticcelltherapyintotheclinic.GenomeMedicine.2017;9:85. SippD,CaulfieldT,KayeJ,BarfootJ,BlackburnC,ChanS,DeLucaM,KentA,McCabeC,MunsieM,Sleeboom-FaulknerM,SugarmanJ,vanZimmerenE,ZarzecznyA,RaskoJEJ.(2017).Marketingofunprovenstemcell-basedinterventions:Acalltoaction.ScienceTranslationalMedicine.5Jul.2017;9(397). 發表意見 文章難易度 剛好 太難 所有討論 0 登入與大家一起討論 ResearchPortal（科技政策觀點） 10篇文章 ・ 4位粉絲 ＋追蹤 ResearchPortal（科技政策觀點）為科技政策研究與資訊中心（STPI）以重要議題導向分析全球科技政策與科技發展趨勢，呈現研究觀點與產出精華。

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採訪撰文／劉韋佐、田偲妤美術設計／蔡宛潔 熱心助人背後隱藏什麼樣的內心劇場？ 臺灣民眾熱心公益，世界有目共睹，不論是日本311大地震、防疫物資捐贈，還是烏俄戰爭，都可見到臺灣人的無私捐獻。

然而，當援助者數量遠多於待援者時，你依然願意慷慨相助嗎？中央研究院「研之有物」專訪院內社會學研究所江彥生研究員，以社會心理學剖析助人行為的群眾效應。

經由「獨裁者遊戲」揭露「英雄／小卒效應」，到底多數人是樂於當慷慨的英雄？還是甘為保守的小卒？一起揭開助人行為的內心劇場吧！ 圖／iStock 搭公車時，目睹身邊的乘客受到他人無端騷擾，你會怎麼做？ 見義勇為，立即出手援助！深怕第一個出手反而招來麻煩，還是先觀察一下好了。

當作沒看到，少一事是一事。

這樣的場景常在公共場合發生，多數人會忖量他人行為來評估是否出手助人，這正是社會心理學所關注的「旁觀者效應」（BystanderEffect）。

面對單一的待援者時，作為一個旁觀者的「我」，往往會等待他人搶先一步伸出援手。

或許是出於自利心態，也可能是「責任分擔」心理作祟，這樣的旁觀者效應在不同狀態下對助人行為的影響與衝突，引發社會心理學家想進一步探究人類社會行為的動機。

為何有人在公共場合受傷、被騷擾，多數人選擇旁觀？並非我們沒有同理心或助人之力，主要是在場的人正在觀察，看有沒有人先我一步伸出援手。

圖／研之有物 社會心理學（SocialPsychology）是一門研究人類社會行為的學科，以科學方法研究在不同情境下，人們會採取的行動，以及這些行動所造成的後果。

上述提到的旁觀者效應是社會心理學的經典案例，通常是數名援助者面對單一待援者會產生的現象，那麼若是單一援助者面對數名待援者，又會發生什麼樣的狀況呢？ 來玩獨裁者遊戲，英雄、小卒現身！ 江彥生提到，許多研究證據指出，當單一援助者面對數名待援者，這名援助者更願意展現「英雄氣概」，援助通常會給得很霸氣！但是，當有好幾名援助者面對單一待援者，此時似乎沒有展現英雄氣概的機會，若只能當「小卒」，那還是先等看看其他人會不會出手吧！ 為了驗證上述心理狀態，江彥生借用行為經濟學（BehavioralEconomics）中的「獨裁者遊戲」（DictatorGame）來設計實驗。

實驗以匿名方式進行，先支付每位受試者新臺幣200元酬勞，再請受試者擔任援助者的角色。

在絕對自由的情境下，觀察受試者會選擇獨享這200元，抑或將部分所得捐給其他待援者。

實驗結果顯示，手上握有酬勞的人或多或少都願意捐款。

此外，江彥生也發現，比起面對單一待援者，若面對數名待援者時，受試者通常願意捐得更多。

然而，當知道有其他握有酬勞的援助者時，受試者就不會這麼大方了，原因可能出自「責任分擔」心理，甚至可能在援助者之間產生社經地位的比較心態，不想因捐款而讓自己的經濟狀況趨於劣勢。

研究結果與「英雄／小卒效應」可說是不謀而合。

慷慨英雄VS.保守小卒，選擇是「對稱」的嗎？ 「英雄／小卒效應」獲得驗證後，江彥生更想進一步探究的是：在面對眾多援助者時，一個人所減少的慷慨度，比起面對眾多待援者所增加的慷慨度，是否相同？換句話說，助人行為的群眾效應是否對稱？ 為什麼會談到「對稱」呢？原來在認知心理學（CognitivePsychology）中，有一個著名的「不對稱理論」，源於2002年諾貝爾經濟學獎得主丹尼爾．康納曼（DanielKahneman）所提出的「展望理論」（ProspectTheory，或譯「前景理論」）。

展望理論指出，「損失」所帶來的負面情緒，比起「獲得」的正面感受，人們更在意損失所帶來的影響。

這說明了人類對於「得」與「失」的感受是不對稱的。

那麼英雄和小卒之間的助人行為會是對稱的嗎？在下列圖示中，援助者贈與待援者的金額為「縱軸」，而援助者與待援者的人數比例為「橫軸」。

來看看受試者得知援助者和待援者的人數變化時，捐款行為會產生什麼樣的改變。

受試者得知援助者和待援者的人數變化時，捐款行為會產生的改變。

圖／研之有物（資料來源｜江彥生） 實驗結果顯示，當援助者的人數超過待援者時，贈與金額下滑的幅度（小卒效應），比起援助者少於待援者時，贈與金額上升的幅度（英雄效應），竟足足多出了一倍之多！ 「小卒效應」是「英雄效應」的兩倍強！ 換句話說，當我們發現自己當不了英雄，選擇「縮手」的程度反而更快！即便有當英雄的機會，「出手」也不盡然闊綽。

「英雄／小卒效應」不僅揭露人在面對弱勢者的心理變化，更能運用在線上捐款或募資活動的設計上。

江彥生以「Kiva」平台為例，這是一個和全球微型貸款合作的網站，讓每個人都有機會捐款幫助他人，減緩貧窮問題。

平台上的待援者會寫出自己的背景和財務需求，供援助者瀏覽後決定要給予多少經濟支援。

若能利用上述的「英雄效應」，透過調整演算法，調配出最適當的瀏覽分配比例，應能激發援助者最大的英雄氣概，盡量不遺漏每一個需要幫助的人！ 想當社會心理學家？你必須先是個好導演 圖／研之有物 社會心理學家常常遊走在不同的社群之間，藉由精心設計的實驗，發掘人性的各種衝突與複雜層面。

江彥生談到，一名社會心理學家要對組織或社群互動感興趣，關注人格、社會影響力，以及群體的行為狀態。

除此之外，你還需具備設計實驗的想像力。

江彥生笑著說，做實驗的時候覺得自己好像導演！設計實驗有點像在編寫劇本，要先在腦海中沙盤推演角色可能的行為舉止，思考如何讓角色之間產生互動。

接著還要讓角色投入實驗情境，然後觀察這些人在情境中的反應。

正統的社會學像是紀錄片，而社會心理學就像電影，透過劇本的編寫，設計一個實驗情境，觀察個人或群體的互動關係、心理反應，以科學研究分析其中的因果關係。

江彥生的研究室有佔滿整片牆的黑板，上頭用粉筆畫了許多圖式及演算公式，是在反覆推敲不對稱助人行為等研究計畫所留下的思考軌跡。

面對我們習以為常的日常情景，江彥生卻以銳利的眼光探究每個行為背後更深層的心理狀態。

雖然自嘲是「談話殺手」，但在訪談之間，卻處處顯露江彥生對研究的熱情，藉由剖析當前複雜的社會系統，讓我們更了解芸芸眾生難以言說的內心劇場。

延伸閱讀 Chiang,Y-S.,Hsu,Y-F.(2019).Theasymmetryofaltruisticgivingwhengiversoutnumberrecipientsandviceversa.JOURNALOFECONOMICPSYCHOLOGY73,152-160.江彥生（2021）。

【專欄】英雄氣短，小卒氣長？淺談助人行為的群眾效應。

中研院訊。

發表意見 文章難易度 剛好 太難 所有討論 0 登入與大家一起討論 研之有物│中央研究院 245篇文章 ・ 1958位粉絲 ＋追蹤 研之有物，取諧音自「言之有物」，出處為《周易·家人》：「君子以言有物而行有恆」。

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其做法相當簡單，就是在吐司上塗奶油，灑滿多彩糖珠（nonpareils），再切成三角形[1]。

美食與食譜網站不時會介紹它的各種華麗變體，例如：「仙子漢堡」、「仙子蛋糕」等[2,3]。

澳大利亞的兒童派對上經常出現的點心「仙子麵包」。

圖／Wikipedia 不過，現在有個美國的創新版本，卻是抱著救世的精神，榮登科學期刊。

偽造藥品極難分辨真偽 偽造和不合格的藥品，不僅在全世界害人無數，每年還造成2千億美元的經濟損失。

開發中國家所受的影響尤為嚴重，國際衛生組織（WorldHealthOrganisation）估計當地1/10的藥物都是假貨[4]。

仿冒藥品和印刷偽鈔的概念雷同，正邪雙方拼的是製造和辨識的技術。

就拿澳洲藥物管理局（TherapeuticGoodsAdministration）官網上的照片來說，三粒外觀神似的輝瑞（Pfizer）藥丸齊聚一堂，令人看了直呼真假難辨[5]！就算仔細觀察它們的形狀、顏色、拼字與外包裝，又有幾個普通民眾看得出哪幾粒不能吃？ 上面是真的輝瑞（Pfizer）出品的藥丸，下面二粒是仿冒品。

圖／參考資料5 目前幾種藥物防偽技術，雖然理論上可行，但實際操作起來，多少都有缺點。

比方說： 在膠囊上壓印（indentation）一串編碼，再用特定的閱讀器來解碼[4]。

於每粒藥丸上印QRcode，然後拿顯微鏡辨識[4]。

大幅改動原本的製藥程序，用螢光墨水或微模成型（micro-moulding）產生QRcode，再透過智慧型手機的相機讀取[4,6]。

調整製藥配方，在藥物外層的膜衣（film-basedformulations）印上識別[4]。

這些方法都勞師動眾，不易普及。

業界的福音「糖果代碼」誕生了 正在業界苦無新法之際，2022年5月6日《科學報告》（ScientificReports）期刊，發佈了〈糖果代碼：一種簡單、普遍、獨特、可食用，且能確認藥物真實性的識別〉[4]。

該文作者美國科學家WilliamH.Grover，彷彿以「灑水觀音」之姿，慈悲地潑灑糖珠，祈願杜絕偽藥氾濫，並就此解救天下蒼生。

首先，他把撒糖珠的動作，輕鬆地加到現行的製藥程序裡。

不管藥廠做的是藥丸、藥片或膠囊，沒有糖珠附著不了的固體。

當糖珠被隨機揮灑，便會在固體表面形成獨特的圖案。

就像沒有一塊「仙子麵包」長得完全相同，每粒裹上糖珠的藥丸從此也有了個人專屬的外表。

儘管它們不會因此引領時尚潮流，但至少宛如QRCode附體，有了獨一無二的「糖果代碼」（CandyCodes）[4]。

接著，所有換上新裝的藥丸，在離開藥廠之前，都要來張個人紀念寫真。

透過攝影，單一藥丸上每顆糖珠的位置與顏色，都將被記錄在藥廠的資料庫中。

若嫌圖檔不好用，也可以將糖珠的排列組合，編成字串以利存取。

如此一來，當藥丸抵達消費者手中，後者只要用手機拍照上傳給藥廠，就可以比對「糖果代碼」，為藥丸驗明正身[4]。

「糖果代碼」可以讓消費者向藥廠確認藥品的真偽。

圖／參考資料4 至少可以創造出1017組不會重複的糖果代碼 說到排列組合，學過「庭院深深深幾許」的讀者，是否好奇「糖果代碼」的各種可能性，夠不夠應付藥廠的龐大出貨量？科學家WilliamH.Grover採用每顆2.3毫克，8種不同顏色的糖珠：深藍、淺藍、紅、粉紅、綠、橙、黃和白色。

每顆能編寫3個2進位（23=8）位元的資訊，於是1公斤的糖珠就可乘載130萬位元的資訊量。

此外，糖珠的售價相當便宜，1美元能購買2萬9千顆糖珠[4]。

由於糖珠是隨機地包覆在藥丸外層，排列組合的結構，比1D的條碼和2D的QRcode複雜。

美國科學家WilliamH.Grover用Python語言，寫了個程式來將每張藥丸的照片，轉換成一條條二進位的代碼字串，再計算可能性的總數。

經過一番努力之後，他推估這個做法，足以創造1017組不會重複的「糖果代碼」。

如果還是擔心數量不夠，也可以使用更多顏色，或不同形狀及尺寸的糖珠，來增加排列的組合[4]。

科學家WilliamH.Grover用Python程式來將藥丸的照片，轉換成二進位的代碼字串。

圖／參考資料4 當然，科學家的野心絕不侷限於製藥，否則跟只會做或吃「仙子麵包」的販夫走卒，又有何差異？WilliamH.Grover認為「糖果代碼」的概念，將來還可以被運用在其他產品。

例如：於瓶蓋或其他包裝上，黏貼彩色的小粒子，來遏制盜版[4]。

雖然他的願景才剛被《科學報告》期刊公諸於世，但將來或許就真的被廠商採用了。

到時候市面上，便會充斥著各式各樣的仙子商品。

也可將「糖果代碼」用於瓶蓋或其他包裝上，來遏制盜版。

圖／參考資料4 參考資料 MeaningsandoriginsofAustralianwordsandidioms(AustralianNationalUniversity,2017)Fairy’sBurgeratMary’s(GourmetTraveller,2016)Fairybreadcake(SBS)CandyCodes:simpleuniversallyuniqueedibleidentifiersforconfirmingtheauthenticityofpharmaceuticals(ScientificReports,2022)Howtospotacounterfeitmedicine(TherapeuticGoodsAdministration,2020)Drug-laden3DbiodegradablelabelusingQRcodeforanti-counterfeitingofdrugs(MaterialsScienceandEngineering:C,2016) 發表意見 所有討論 2 登入與大家一起討論 #1 狐禪 2022/05/27 回覆 要能即時檢測，才有防偽的效果。

做成像QR碼應該不錯。

然而要進資料庫就得花時間了。

#2 胡中行 2022/05/30 回覆 #1如果將來真的有廠商運用「糖果代碼」，希望他們能建構有效率的比對服務。

胡中行 39篇文章 ・ 12位粉絲 ＋追蹤 曾任澳洲臨床試驗研究護理師，以及臺、澳劇場工作者。

西澳大學護理碩士、國立台北藝術大學戲劇學士（主修編劇）。

臉書：荒誕遊牧。

TRENDING 熱門討論 即時 熱門 雨後天空總是特別清澈，是什麼汙染了我們的天空？科學家化身「空污偵探」，把它們通通寫上名單！ 1 12小時前 第三種細胞分裂方式「無合成分裂」背後的發現之旅——《科學月刊》 1 15小時前 不用數學就可以解釋——相對論的著名想像實驗「雙胞胎悖論」 4 3天前 你認為閱讀只需要用眼嗎？先聽懂，才能讀懂！ 5 4天前 你認為閱讀只需要用眼嗎？先聽懂，才能讀懂！ 5 4天前 運動聽音樂，讓你越動越活躍！ 4 2022/08/19 不用數學就可以解釋——相對論的著名想像實驗「雙胞胎悖論」 4 3天前 史上第一個全腦世代！獨立、重視個體性、技能比學位更重要的「Z世代」——《全腦人生》 2 2022/08/24 RELATED 相關文章 第三種細胞分裂方式「無合成分裂」背後的發現之旅——《科學月刊》 不屑成為世人追捧的「猶太商人」！少年寧願拋棄家業，也要去學哲學──《不馴的異端》 全球熱浪災情頻傳！臺灣熱成這樣，竟然不符合「熱浪」的定義？ 鑑識故事系列：吃錯藥，才自殺？ 電子紙的發展不再僅限黑白兩色，連彩色也有啦！ 3 22 2 文字 分享 友善列印 3 22 2 我們哪裡不一樣？為何在小鼠實驗有效的抗癌藥，常在人體試驗失靈？ 羅夏 ・2021/05/09 ・3424字 ・閱讀時間約7分鐘 ・SR值529 ・七年級 ＋追蹤 相關標籤： NatureCommunications(1) 人體試驗(3) 動物實驗(10) 小鼠(10) 抗癌藥物(1) 病毒(108) 熱門標籤： 量子力學(46) CT值(8) 後遺症(3) 快篩(7) 時間(37) 宇宙(81) 國小高年級科普文，素養閱讀就從今天就開始!! 想必你一定有在新聞媒體上看過這樣的標題：「癌症病患新曙光，XX抗癌藥在動物實驗上表現亮麗！」。

但大部分的藥物進入臨床試驗後，卻常常出現藥效不佳的結果，動物實驗和人體試驗之間，似乎有一道難以跨越的鴻溝。

針對這個問題，近期發表在NatureCommunications上的研究提出一種可能的解釋1。

動物實驗和人體試驗之間，有一道難以跨越的鴻溝。

圖／Pexels 動物模式？癌症動物模式？ 動物實驗是藥物開發中非常重要環節，藥物必須先在動物實驗中確認其機制、劑量與副作用等多種資訊和安全性後，方能進入臨床試驗。

當然，抗癌藥物也不例外。

所謂的動物模式，就是指「在動物身上進行生物、行為之研究成果，及在動物產生的先天或誘發性病理變化，在人類或另種動物有類似現象，以作為參考，此稱為動物模式」2。

其中，當動物模式用於癌症時，我們可以稱之為癌症動物模式，用於測試癌症新藥的實驗動物中，實驗小鼠因其成本低、體積小、易操作，並且有著豐富的多樣性和生理遺傳資料等特性，是最常使用的癌症動物模式。

科學家如何將癌細胞「移植」到小鼠身上？ 小鼠的癌症動物模式，根據移植方式可分為以下兩類： （一）同種移植(AllogeneicModel)：將同種小鼠體內所產生的癌細胞，移植到同種小鼠身上。

這種方式的優點是方便、快速、成本低，且能避免小鼠免疫系統對移植的癌細胞產生排斥反應。

缺點在於小鼠和人類的癌細胞在生理上並不同，未能反應藥物的真實效果。

（二）異種移植(XenograftModel)：將非小鼠所產生的癌細胞，移植到小鼠身上。

這種方式的好處在於，將人體產生的癌細胞移植到小鼠身上，可以更好還原人體癌細胞的生理反應，更清楚藥物對癌細胞的作用。

但壞處就是正常小鼠的免疫系統會對移植的癌細胞產生排斥反應，因此需要使用免疫功能缺乏的小鼠來進行，成本較高。

而異種移植，依據移植細胞的來源，又可分為兩類模型： 細胞株異種移植(Cellline-derivedxenograft,CDX)：將已建立的腫瘤細胞株註1移植到小鼠身上。

因移植的細胞株已在體外培養多代，所以細胞的來源和特性一致，可快速建立模型，但細胞株在體外培養的過程中，其生理特性會與原始腫瘤組織逐漸不同。

人源性腫瘤細胞異種移殖(Patient-derivedxenograft,PDX)：將病患身上的腫瘤組織直接移植到小鼠身上。

此方法能保存腫瘤組織的原始樣貌（例如腫瘤微環境），更能反應腫瘤的真實生理特性，不過建立此模型的成本較高。

CDX和PDX示意。

圖／Animalmodelsofwell-dedifferentiatedliposarcoma:utilityandlimitations PDX是直接將病患的腫瘤組織移植到小鼠體內，更好的保留了腫瘤組織的生理特性，因此在藥物測試上比CDX更具臨床意義，這讓PDX模型成為越來越多抗癌藥物在動物實驗上的首選。

雖然PDX能更準確地重現人類腫瘤，但令人不解的是： 為何許多在PDX中能有效對抗腫瘤的新藥，在臨床試驗卻常以失敗告終？ 近日，美國德克薩斯大學休斯頓健康科學中心和麥戈文醫學院的研究團隊，針對這個問題提出一個可能的解釋：病毒感染。

實驗不準可能是病毒惹的禍？ 引起他們注意的是2018年的一份報告3，該報告指出： 大腸癌PDX模型中的大腸癌組織，可偵測到鼠白血病病毒(Murineleukemiavirus,MLV)註2的DNA，但病患的大腸癌組織並沒有鼠白血病病毒的DNA。

因此該報告推測，這些小鼠身上的人類腫瘤組織可能被鼠白血病病毒感染了，也就是說鼠白血病病毒極有可能會感染PDX中的人類腫瘤組織。

為了驗證這個可能，首先研究團隊分析了PDX資料庫中184個PDX模型的基因數據，結果顯示，腫瘤組織內有鼠白血病病毒DNA數據的PDX模型，多達170個。

PDX腫瘤細胞可以檢測到MLV。

圖／參考資料1 鼠白血病病毒從哪裡來？ 為了排除鼠白血病病毒是來自PDX模型內小鼠細胞的可能，他們分離出PDX內的單一個腫瘤細胞，並和病患的腫瘤細胞一同進行定序分析。

結果顯示，科學家無法在病患的腫瘤細胞偵測到鼠白血病病毒的DNA，但卻在PDX模型內的腫瘤細胞找到了，這證實了，小鼠體內的鼠白血病病毒會感染人類的腫瘤組織。

PDX單個腫瘤細胞與病患腫瘤細胞的定序示意。

圖／參考資料1 你可能會問，鼠白血病病毒感染對腫瘤組織有甚麼影響？影響可大了！ 研究團隊發現，被感染的腫瘤組織其基因表現模式和原始腫瘤組織不同。

當腫瘤感染越多的鼠白血病病毒，腫瘤組織內與免疫反應、藥物代謝的相關基因群，其表現模式會顯著改變，這讓PDX腫瘤組織對藥物的反應，很可能不同於原始腫瘤組織。

鼠白血病病毒可以活化T細胞！ 文章中提出一個免疫療法的例子：PD-1和PD-L1。

正常T細胞會去攻擊腫瘤細胞，但T細胞表面上有一個名叫PD-1(Programmedcelldeathprotein1)的蛋白質，當蛋白質活化時，它會抑制T細胞的活性。

而腫瘤細胞為了避免T細胞的攻擊，會在細胞表面上產生PD-L1(Programmedcelldeath1ligand1)這個蛋白質，當PD-L1與T細胞表面上的PD-1蛋白質結合後，就會抑制T細胞的活性，讓腫瘤細胞躲避T細胞的攻擊。

針對這個機制，目前常用的免疫療法就是阻斷PD-1和PD-L1的結合（加入PD-1或PD-L1抑制劑），讓T細胞的活性不會被腫瘤細胞抑制。

PD-1和PD-L1的作用與其抑制劑(AntiPD-1/PD-L1)的應用。

圖／免疫療法：AntiPD-1和AntiPD-L1 研究團隊發現感染越多鼠白血病病毒的腫瘤組織，PD-L1的表現會越少，這讓腫瘤細胞抑制T細胞的能力降低，此時，若科學家再加入PD-L1的抑制劑，就會讓小鼠的T細胞大舉活化，讓腫瘤細胞大量死亡。

如此一來，在動物實驗的階段中，科學家可能就會高估了PD-L1抑制劑的效果！在PDX模型中，雖然PD-L1抑制劑看似有效，但進入人體試驗後效果可能會大打折扣。

在人體的臨床試驗中，因為人體腫瘤組織並沒有被鼠白血病病毒感染，PD-L1的表現量比PDX模型更多，抑制T細胞的能力更強，如果PD-L1抑制劑的效果不夠強或者劑量太少，很難產生效果。

別擔心，PDX模型並未被全盤否定！ 過去科學家們都認為，由於PDX模型是直接將未經處理的病患腫瘤組織移植到小鼠體內，在各方面保留大部分腫瘤的生理特點，因此具有較好的臨床療效預測性，但也許事實並非如此。

這篇研究的結果顯示，某些抗癌藥物雖然在PDX模型中療效顯著，但由於藥物殺死的是被鼠白血病病毒感染的腫瘤細胞，和原始人類腫瘤的生理特性已不同，因此藥物在人體試驗中可能無效。

當然這個研究並非否定PDX模型，而是提出改進方向，PDX仍是目前最能反應真實人類腫瘤特性的動物模型，只是，未來科學家在使用PDX模型時，需定期對實驗動物進行病毒感染測試，從而減少病毒對腫瘤組織的影響。

另外病毒感染也只提供一部份解釋，相信隨著更多研究的投入，能讓我們更了解動物實驗和人體試驗間的鴻溝。

進而讓我們設計出更好的動物模型，提升藥物開發的效用與安全性。

註釋 細胞株：細胞株是指原始細胞（可能來自組織、器官或細胞）經過篩選後，可重複培養的細胞群。

細胞株培養出的每個細胞狀態都極為相似，因此是研究細胞生物學的重要材料。

鼠白血病病毒(Murineleukemiavirus)：是一種能導致鼠類產生腫瘤的反轉錄病毒，目前發現也會感染其他脊椎動物。

參考資料 Yuan,Z.,Fan,X.,Zhu,JJ.etal.Presenceofcompletemurineviralgenomesequencesinpatient-derivedxenografts.NatCommun12,2031(2021).梁善居／國防醫學院動物中心主任：第九章－人類疾病之動物模式（AnimalModelsforHumanDiseases）Bock,S.,Mullins,C.S.,Klar,E.,Pérot,P.,Maletzki,C.,&Linnebacher,M.(2018).MurineEndogenousRetrovirusesAreDetectableinPatient-DerivedXenograftsbutNotinPatient-IndividualCellLinesofHumanColorectalCancer.Frontiersinmicrobiology,9,789. Whysomecancerdrugsmaybeineffective 發表意見 所有討論 3 登入與大家一起討論 #1 狐禪 2021/05/09 回覆 所以看來在動物體中「創造」人類的生理環境是不可避免的下一步囉。

「非科學家」怎麼想呢？是無從想起，還是不敢想呢？ #2 shrpengchuang 2021/05/09 回覆 #1 只有部分生理不准吧 完整的不就是複製人了 道德上無法吧? #3 Alice(蓉蓉) 2021/05/10 回覆 除了道德和技術門檻之外，還得考慮太過相似的條件，不只利於開發新藥，也利於孕育出跨物種的病原體。

就像土壤微生物跟變形蟲PK到有些已具備攻陷巨噬細胞的配備，有些相似情況是有其風險的QWQ 羅夏 52篇文章 ・ 408位粉絲 ＋追蹤 同樣的墨跡，每個人都看到不同的意象，也都呈現不同心理狀態。

人生也是如此，沒有一人會體驗和看到一樣的事物。

因此分享我認為有趣、有價值的科學文章也許能給他人新的靈感和體悟 TRENDING 熱門討論 即時 熱門 雨後天空總是特別清澈，是什麼汙染了我們的天空？科學家化身「空污偵探」，把它們通通寫上名單！ 1 12小時前 第三種細胞分裂方式「無合成分裂」背後的發現之旅——《科學月刊》 1 15小時前 不用數學就可以解釋——相對論的著名想像實驗「雙胞胎悖論」 4 3天前 你認為閱讀只需要用眼嗎？先聽懂，才能讀懂！ 5 4天前 你認為閱讀只需要用眼嗎？先聽懂，才能讀懂！ 5 4天前 運動聽音樂，讓你越動越活躍！ 4 2022/08/19 不用數學就可以解釋——相對論的著名想像實驗「雙胞胎悖論」 4 3天前 史上第一個全腦世代！獨立、重視個體性、技能比學位更重要的「Z世代」——《全腦人生》 2 2022/08/24 RELATED 相關文章 逼小鼠游泳，還怪牠放棄掙扎？ 控制進食時間與熱量，小鼠可以更長命？ 小鼠研究指「間歇性禁食」可延年益壽——重點不在總熱量，延長用餐間隔才是重點！ 瑞德西韋治療COVID-19有效嗎？來看看兩個初步研究結果 至今傳染SARS-CoV-2威脅都來自人類，動物只需稍微注意 0 0 0 文字 分享 友善列印 0 0 0 來認識醫療新招式「細胞治療」及「基因治療」：在台灣的發展還需哪些政策配套？ ResearchPortal（科技政策觀點） ・2018/08/03 ・4595字 ・閱讀時間約9分鐘 ・SR值601 ・九年級 ＋追蹤 相關標籤： 人體試驗(3) 先進醫療產品(1) 排斥(3) 細胞治療(2) 藥物管理(2) 熱門標籤： 量子力學(46) CT值(8) 後遺症(3) 快篩(7) 時間(37) 宇宙(81) 作者／ 陳淵銓 、 李慧芳 本圖改作自Createdbyqimono@pixabay。

版權適用聲明：CC0PublicDomain-可以做商業用途-不要求署名 細胞治療係取自人類自體﹙autologous﹚細胞或同種異體﹙allogeneic﹚細胞，經加工或體外培養程序，再將整個細胞引進病人體內使用，以診斷、治療或預防人類之疾病；基因治療則利用分子生物學的技術將特定基因導入患者體內，以檢測標的基因組或造成標的基因組重組，從而診斷、治療或預防人類之疾病。

細胞治療起初主要用於抑制器官或骨髓移植時引起的排斥（rejection）反應。

基因治療產品起初主要用於治療罕見疾病或遺傳性疾病，但近來二者已往適用於治療心血管疾病、神經退化性疾病、代謝性疾病及癌症等發展，並獲相當成果。

實際臨床應用於病人，在國外被列為所謂先進醫療產品（advancedtherapymedicinalproduct,ATMP）。

國外自1997年起始上市的細胞及基因治療產品 細胞治療產品自1997年Carticel首先獲得美國食品藥物管理局（USFDA）核准，迄今已有許多品項在國際上核准上市（表1），並於病人身上臨床應用，有些產品仍在研發或臨床試驗中，預期會有更多產品陸續核准上市。

表2：國外核准的細胞治療產品。

（點圖放大）資料來源:本研究整理。

縮寫：Hemacord(HPC,CordBlood);Mesenchymalstemcell(MSC);Matrixappliedcharacterizedautologousculturedchondrocytes(MACI) 基因治療產品則主要仍在研發或臨床試驗階段，臨床試驗大多在美國、歐洲及澳洲進行（Goncalves2017），但也有已核准上市者，如用於治療家族性脂蛋白脂質分解酶缺乏症（familiallipoproteinlipasedeficiency,LPLD）的Glybera（alipogenetiparvovec）是歐洲藥物管理局（EuropeanMedicineAgency,EMA）核准的第一個基因治療產品（2012年7月）。

美國食品藥物管理局則分別已核准2種使用嵌合抗原接受體T細胞(chimericantigenreceptorTcells,CART)療法的基因治療產品，包括用於治療25歲以下的復發性和難治性B細胞急性淋巴性白血病(acutelymphoblasticleukemia)患者的Kymriah（tisagenlecleucel）（2017年8月）和特定型大B細胞淋巴瘤（largeB-Celllymphoma）成人患者的Yescarta（axicabtageneciloleucel）（2017年10月）。

細胞及基因治療在國外發展相當迅速，先進國家對這種產品的相關法規通常有暫時性或條件性的規定，審查機制則較具彈性（flexibility）或有快審制度（fasttrack）。

儘管細胞及基因治療產品在國外已蓬勃發展，但綜觀先進國家發展的經驗，仍可發現它們曾遭遇或正在面臨一些挑戰（Goncalves2017,Sipp2017,Chen2017,Kimmelman2016,ISSCR2016,Almasbak2016,Das2015）（表2）。

表2：先進國家發展細胞及基因治療產品的主要挑戰。

（點圖放大）資料來源：本研究整理。

細胞及基因治療產品在國內的現況 我國雖尚未核准任何細胞或基因治療產品上市，但已制定｢人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準｣、｢人類細胞治療產品查驗登記審查基準｣及｢人體試驗管理辦法｣等相關法規，分別規範細胞治療產品的臨床試驗申請程序、查驗登記審查基準及相關人體試驗研究的管理。

｢細胞及基因治療產品管理法草案｣則已於2017年7月25日公告讓社會大眾提供意見，草案內容參考美國、歐盟及日本等國內外相關立法例而擬具，考量細胞及基因治療產品之特性及實際醫療使用情形，規範經人類細胞加工之細胞及基因治療產品應符合本法之規定，並就相關產品之上市販賣審查，制定所謂「附條件期限之承認制度」。

根據「人體試驗管理辦法」的規定： 醫療機構為治療危及生命或嚴重失能之病人，在國內尚無有效之藥品、醫療器材或技術可資適用時，得就經中央主管機關核准，且累積相當安全數據之人類細胞治療人體試驗，擬訂附屬計畫，連同已核准之原人體試驗計畫影本，依規定審查通過後，向中央主管機關申請核准使用於符合相當適應症而未能符合原人體試驗受試者資格者。

因此，有關細胞治療產品的使用，國內醫療機構已可依現行法規擬訂治療計畫（treatmentprotocol），向衛生福利部申請核准於人體臨床應用，申請的流程和架構亦已建立（圖1）。

細胞治療產品申請流程及架構。

資料來源：引用CelltherapyregulationinTaiwan.CellTransplantation,13March2017;26(3):483-492;本研究整理。

縮寫：GoodClinicalPractice（GCP）;GoodDistributionPractice（GDP）;GoodLaboratoryPractice（GLP）;GoodTissuePractice（GTP）;PharmaceuticalInspectionConventionandPharmaceuticalInspectionCo-operationScheme/GoodManufacturingPractice（PIC/SGMP）。

有關細胞治療產品許可證的核發，參考日本醫藥品醫療機器總和機構（PharmaceuticalsandMedicalDevicesAgency,PMDA）的作法，設計一種暫時性許可證制度供醫療機構申請，從2016年開始，國內醫療機構在完成臨床試驗第一期後，得先核發適應性許可證（adaptivelicensing），細胞治療產品即可提供病患使用，此作法在臨床試驗第二、三期使用過的病患數預計會比經正常程序核發許可證者為多（圖2）。

這種彈性的作法已於2017年7月25日公告之｢細胞及基因治療產品管理法草案｣第六條（附條件及期限之暫時性許可）中正式規定︰ 細胞及基因治療產品推定具備有關申請之療效性，與確認安全性者，經中央衛生主管機關審查後，得核發附條件及給予不超過五年效期之暫時性許可證。

部分細胞及基因治療產品尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效，為顧及國民得儘速使用細胞及基因治療產品之權利，在確保安全性之前提下，爰參照日本藥機法二十三條之二十六規定，給予附條件、期限之暫時性許可證，與第六條之許可證區隔。

依本條取得暫時性許可證之細胞及基因治療產品，應持續進行細胞及基因治療產品之使用成效試驗，並於效期內重新申請查驗登記，如符合第六條規定者，改發給產品許可證。

細胞治療產品的適應性許可證核發―治療計畫(A)正常程序核發許可證(B)適應性許可證核發資料來源：引用CelltherapyregulationinTaiwan.CellTransplantation.13March2017;26(3):483-492;本研究整理 在國內相關政策、制度及法規逐漸建立的情況下，我們預期在不久的將來，應會有細胞或基因治療產品在台灣正式核准上市，展望未來，政府須有相關政策促進其發展。

研發創新：目前新產品開發進展快速，技術逐漸成熟，臨床應用範圍日益廣泛，為促進醫藥科技的創新，與先進國家並駕齊驅，應鼓勵相關產品的研發及生產，並培養研究、經營及管理的人才，促成製藥產業的升級與進步。

產學合作：應建立產官學界合作的管道和交流的平台，促成國際合作及經驗交流，鼓勵轉譯醫學（translationalmedicine）的發展，使得基礎研究能與臨床應用結合。

醫療精進：因產品具有高度科學性、專一性及客製化的特徵，為符合病患個體的精準醫療（precisionmedicine）的需求，應創造一個生物經濟（bioeconomics）體系和建立因應個體差異的人體生物資料庫（biobank）。

目前國內研究及醫療機構正在合作建置台灣人體生物資料庫（Taiwanbiobank），主要是結合基因與其他醫學資訊，針對本土常見疾病進行大規模的世代研究與病例對照研究，藉此瞭解國人常見疾病之致病因子與機轉，有助於改善疾病治療方針、預防策略及降低醫療成本（台灣人體資料庫網站）。

圖／pixabay 參酌先進國家發展的經驗及前例，面對細胞及基因治療產品可能在台灣帶來的衝擊或挑戰，應有以下因應的政策規劃： 法規的制定和修訂：相關法規的制定與修訂應及時並有彈性，並建立條件式許可（conditionalapproval）制度，審查程序須有快審制度及溝通機制，讓有些尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效之細胞及基因治療產品，在確保安全無虞的條件下，在民眾面臨嚴重情況（seriouscondition）或未被滿足的迫切醫療需求（unmetmedicalneed）時得儘速使用之。

利益和風險的評估：細胞及基因治療產品雖能治癒病痛，帶給病患恢復健康的曙光，但異體外來基因或重組基因在人體內有引發不良反應甚至致病（癌）的風險，須建立一套科學性的風險評估機制，確保利益高於風險。

利益相關者的擴大參與：增加利益關係人（如醫師、病人、專利持有者及產品生產者等）對產品風險評估的參與，可能會增加可接受利益／風險閥值（thresholdforbenefit-riskratio）制定的複雜性，須確保資訊的公開透明和建立包括所有利益相關者的溝通機制。

個人利益和公共利益的平衡：細胞及基因治療產品須長期使用，具潛在高利潤性，為避免專利的爭奪及臨床應用的商業化，應擬定相關政策制定完善的專利申請及醫療付費、保險制度。

經費及負擔的考量：細胞和基因治療產品研發經費及人力通常耗費龐大，但獲利很難預估，例如Glybera獲得核准進入歐洲市場後，目前製造廠已經因為成本回收不如預期而暫停生產了（Nicol2017）。

因此，收入及利益須高於耗費，為確保收支至少保持平衡，產業投入生產前應有先期財務評估計畫。

新興的醫療方法，將在台灣如何發展？ 圖／pixabay 細胞及基因治療是新興的醫療方法，為人類醫療開創了新的領域，在國外有不少生技公司和藥廠研發和生產相關產品，並已獲核准供病人使用。

近來，由於生物技術之快速發展，細胞培養、加工及保存等技術逐漸成熟，國內研究人員亦積極投入各種細胞及基因治療產品的開發，並計畫將相關產品實際於臨床應用，以尋求疾病治療之突破，改善病人的生活品質。

衛生福利部、科技部再生醫學科技發展計畫辦公室、生技新藥發展協會及相關醫學會、研究機構曾於2017年9月16日召開再生醫學與細胞治療倫理法規論壇，討論「細胞及基因治療產品管理法草案」的內容及可能面對的困難或挑戰，先期了解和溝通各界的意見，以確保病患權益，並對可能衍生的倫理問題提供解決之道，使得未來可能核准上市的細胞及基因治療產品能在國內長期良性發展。

我國雖然尚未核准任何細胞及基因治療產品在台灣上市，但相關法規已制定或正在研擬中，準備因應相關產品於臨床應用上的需求，但考量細胞及基因治療產品之新穎性、特異性及複雜性，其管理方式應與其他藥物不同，進而促進產業發展，並保障病人權利。

綜觀國際潮流趨勢及國內發展現況，政府應有前瞻性的政策規劃，在兼顧醫療之品質、安全、有效及倫理的條件下，開創美好的前景並避免負面的效應。

參考文獻 人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準（2014年9月17日公告）。

人類細胞治療產品查驗登記審查基準（2015年7月公告）。

人體試驗管理辦法（2016年4月17日修正公告）。

台灣人體資料庫網站（資料取自：https://www.twbiobank.org.tw/new_web/）。

再生醫學與細胞治療倫理法規論壇（2017年9月16日於中央研究院人文館國際會議廳舉行）。

細胞及基因治療產品管理法草案（2017年7月25日公告於衛生福利部食品藥物管理署網站）。

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