進攻人體內的基因治療！諾華、Precision BioScience 合作開發 ...

有別於現有多數血液遺傳性疾病的基因療法，採用的是人體外基因編輯途徑（如CAR-T 在實驗室中改造免疫T 細胞），諾華與Precision 則是看準體內基因療法 ... 繁體 简体 Navigate Youareat:Home»產業動態»進攻人體內的基因治療！諾華、PrecisionBioScience合作開發血液疾病療法 近日諾華（Norvartis）藥廠宣佈，與基因編輯公司PrecisionBioScience展開合作，將取得PrecisionBioScience的人體內基因編輯技術全球獨家授權，雙方共同開發鐮刀型紅血球疾病（SickleCellDisease）基因療法。

有別於現有多數血液遺傳性疾病的基因療法，採用的是人體外基因編輯途徑（如CAR-T在實驗室中改造免疫T細胞），諾華與Precision則是看準體內基因療法的需求進行合作。

據協議，諾華將支付7,500萬美金預付款，以及可能高達14億元里程碑金。

ASGCT基因與細胞療法會議，專家談法規監管動向！（基因線上國際版） Precision旗下ARCUS助開發人體內基因療法 美國公司Precision專精基因編輯相關技術，此次合作的核心，是Precision獨家授權其基因編輯技術ARCUS，提供諾華開發客製核酸酶（nuclease），用於將有治療效果的基因片段帶到患者體內標靶位置。

目標是研發血液遺傳性疾病一次性的治療方案，例如鐮刀型紅血球疾病、β型地中海型貧血。

ARCUS和較常聽到的CRISPR都屬於基因編輯工具，但兩者使用不同的核酸酶進行切割DNA 片段。

ARCUS的核酸酶是一種來自萊茵衣藻（Chlamydomonasreinhardtii）的天然酵素，稱為I-Crel，屬於核酸內切酶（endonuclease）。

其特點是具有高特異性切割能力、能夠精準knock-in、knock-out目標DNA，或是修復活體細胞壞損的基因片段。

Precision運用ARCUS核酸酶將正常的基因片段（payload）運送到患者基因組中，該片段基因可以插入基因組中正確的位點，取代突變的致病基因，且不會影響患者的其他DNA的表達功能。

血液性疾病的基因、細胞療法正熱 近期在血液相關遺傳性疾病領域，相繼出現許多新興療法的臨床數據、或核准進展。

其中一項是6月中，美國公司BluebirdBio獲得FDA諮詢委員會以13:0一致認同，建議核准其β型地中海型貧血的基因療法beti-cel；該公司的另一項β地中海貧血療法Zynteglo是在2019年獲核准。

此外，Vertex、CRISPR兩基因編輯公司近期也宣布以CRISPR技術為基礎療法，用於治療鐮刀型紅血球疾病、β型地中海型貧血試驗正向結果，並且持續朝減低地中海貧血患者的輸血負擔、提高鐮刀型紅血球疾病的胎兒血紅蛋白（fetalhemoglobin）水平方向改善。

延伸閱讀：拜耳、GSK、諾華、羅氏共組精準癌症聯盟（PCC），推動全球癌症患者做基因檢測 參考資料：1.https://www.businesswire.com/news/home/20220621005983/en/Precision-BioSciences-Announces-In-Vivo-Gene-Editing-Collaboration-with-Novartis-to-Develop-Potentially-Curative-Treatment-for-Disorders-Including-Sickle-Cell-Disease ©www.geneonline.news.Allrightsreserved.基因線上版權所有未經授權不得轉載。

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