美國一成年男子接受史上首例在體基因編輯 - 明日科學
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基因治療的通常流程是取出患者細胞,在實驗室中矯正細胞中的基因缺陷,獲得正常細胞,培養後,將正常的細胞重新導入患者體內。
而在Brian Madeux 的案例中 ...
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醫學
美國一成年男子接受史上首例在體基因編輯
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BrianMadeux,接受在體基因治療的第一人
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Publishedon2017-12-17
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舒超
Tags基因治療,鋅指核酸酶
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近日,美國一名44歲的男子接受了基因治療。
與以往基因治療不同的是,醫生們通過靜脈注射,直接將矯正基因及相關基因修飾工具導入該男子體內,在DNA的正確位置插入矯正基因。
這是史上首次直接在患者體內實施基因編輯過程的基因治療,其目的是治療該男子患有的罕見遺傳病亨特氏綜合症(Huntersyndrome)。
在體基因編輯
基因治療的通常流程是取出患者細胞,在實驗室中矯正細胞中的基因缺陷,獲得正常細胞,培養後,將正常的細胞重新導入患者體內。
而在BrianMadeux的案例中,醫生們沒有取用他的細胞,而是直接將矯正基因和相關工具一次性注入Madeux體內。
醫生使用的基因編輯工具稱為「鋅指核酸酶」(zincfingernucleases),它就像分子剪刀一樣,可以尋找並在特定位點切開DNA。
整個療法包括三部分:矯正基因和兩個鋅指蛋白。
每個部分的DNA引導指令存儲在一個改造的病毒中。
這種病毒已經失去感染能力,只是作為載體,將基因編輯所需工具攜帶入人體內。
Madeux通過靜脈注射接受了幾十億個拷貝。
到達肝臟後,細胞會利用病毒中的引導指令,製造必要的工具,切開DNA,插入矯正基因,然後再將DNA連接起來。
插入的矯正基因隨後發揮功能,達到治療疾病的目的。
就Madeux的案例而言,他患有亨特氏綜合症,DNA中缺少製造一種酶的基因,因此無法完全降解某些碳水化合物。
一些中間代謝物在體內累積,對人體造成傷害。
基因治療後,矯正基因可以指導細胞合成所需的酶,發揮正常功能。
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利弊權衡
基因治療是一個相對較新的領域,早些年間曾飽受安全問題的困擾。
人們的第一個擔憂來自載體病毒,它可能引發免疫系統攻擊。
最嚴重的案例發生於1999年,當時18歲的JesseGelsinger接受基因治療後,死於該原因。
不過Madeux的治療使用了另一種病毒,這種病毒在其他的實驗中被證明安全得多。
第二個擔憂是在DNA中插入新基因可能對其他原有基因產生不可預知的影響。
但這很大程度上決定於新基因的插入位點。
如果可以準確引導並控制新基因插入正確的位點,就不會造成負面影響。
第三個擔憂是載體病毒是否會攜帶新基因到達目標之外的身體部位,如心臟,甚至進入卵子或精子,從而有可能影響下一代。
醫生解釋說,由於內在的遺傳保護機制,治療只會發生在肝臟,即只有肝臟細胞的DNA中才會插入新基因。
這好比種子發芽,只有在適宜的環境中才會發生。
因此,雖然基因編輯有以上潛在的風險,但通過技術手段和動物測試,可以確保治療的安全性。
此外,一些疾病,像Madeux患的亨特氏綜合征,從本質上是無法治癒的。
全球亨特氏綜合征的患者不到一萬人,很多在年幼時便已去世。
很多患者不得不困於輪椅,終生依賴父母照顧。
患者經常出現感冒、耳部感染、面部特徵彎曲、聽力喪失、心臟問題、呼吸障礙、皮膚和眼部疾病、骨和關節疾病等等一系列癥狀。
美國國立衛生研究院委員會批准了這項治療,其中的波士頓科學家HowardKaufman博士說,一應保護措施隨時候命,確保安全性,動物實驗非常鼓舞人心。
基因編輯的前景和益處非常大,不應該因噎廢食,研究應該向前推動。
Kaufman說:「現在不是害怕的時候」。
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評價與展望
Madeux在加利福尼亞奧克蘭醫院接受了治療,治療效果的跡象將於一個月後出現,三個月後將有測試確認療效。
作為史上首位接受在體基因治療的人類,Madeux感到充滿希望。
雖然這無法改變疾病已經對身體造成的傷害,但能阻止病情繼續惡化。
矯正基因將一直留存在Madeux體內,發揮應有的功能。
如果這項治療成功,它將大大促進基因治療領域的發展。
由於新基因的插入位點可以準確控制,治療的安全性和效果都會提高。
如果將治療擴展到其他遺傳疾病,將為更多患者帶來希望。
參考資料:
MarchioneM,USscientiststry1stgeneeditinginthebody,AssociatedPress,Nov15,2017
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