2021 年基因療法市場前景夯！精選十大企業| GeneOnline News

Homology Medicines 是採用DNA 修復過程中同源重組（homologous recombination）技術，並用來開發罕見疾病基因療法的生技企業。

其主力產品為治療苯酮 ... 繁體 简体 Navigate Youareat:Home»專題報導»2021年基因療法市場前景夯！精選十大企業 2017年12月，美國FDA核准了第1個眼睛遺傳性疾病的活體內基因療法Luxturna，它是一種由SparkTherapeutics研發的AAV2基因療法，用於治療遺傳性眼疾萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’sCongenitalAmaurosis,LCA）。

於此之後，基因療法在生技領域興起一陣風潮，2019年5月，FDA也核准脊髓性肌肉萎縮症（spinalmuscularatrophy,SMA）基因療法Zolgensma上市。

FDA也核准數十家生技公司申請的基因療法臨床試驗許可。

目前，全球有超過800個基因療法正在研究中，其中有40%與腫瘤相關，且大部分研究仍在早期。

另外，生技公司近年也注意到基因療法的臨床和商業潛力，開始收購相關技術，好比2020年Bayer以40億美元收購AsklepiosBioPharmaceutical（AskBio），EliLilly（Lilly）也以15億美元收購PrevailTherapeutics。

基因療法其前景勢不可擋，後起基因企業也不容忽視。

基因線上GeneOnline精選10大基因療法企業，依照英文字母順序解析公司產品線與市場優勢。

1.AsklepiosBioPharmaceutical AskBio佈局基因療法領域已40年，是一間臨床試驗階段的生技公司，正針對龐貝氏症（Pompedisease）與帕金森氏症（Parkinson’sdisease）等適應症進行臨床試驗，前者已於23個月前已啟動，受試者為6人，後者則招募約13人。

心臟疾病方面，AskBio特別針對鬱血性心衰竭（congestiveheartfailure）進行研究，其他也有多種適應症藥物進入臨床前試驗。

企業合作方面，AskBio與Pfizer正聯手標靶杜氏肌肉萎縮症（Duchennemusculardystrophy,DMD），更與Takeda一同研發血友病基因療法，該研究已進入臨床試驗。

隨後，AskBio於2020年受Bayer收購，藉此拓展Bayer在神經科學產品線，強化標靶帕金森氏症與多重系統退化症（Multiplesystematrophy）等疾病的能力。

AskBio的創辦人是AAV技術先鋒JudeSamulski，AskBio也在創立20年後擠身基因療法市場巨頭，未來研發潛力龐大。

2.CRISPRTherapeutics CRISPRTherapeutics是由CRISPR/Cas9發表者＆諾貝爾化學獎得主JennfierDoudna博士與EmmanuelCharpentier博士共同創辦。

他們期望將CRISPR/Cas9基因編輯技術和平台來治療血色素病變（hemoglobinopathy）、癌症、糖尿病等疾病。

CRISPRTherapeutics旗下正有5個臨床試驗，包含CTX001標靶地中海貧血症（thalassemia）與鐮刀型紅血球疾病（sicklecelldisease,SCD）2種血液疾病的臨床試驗，以及3個腫瘤免疫相關的臨床試驗。

CTX001的臨床試驗的表現正面，在19位接受治療的受試者中，有10個產生正常或接近正常數量的血紅蛋白（proteinhemoglobin），也使血液疾病患者無須輸血最少3個月至20個月（目前最久）。

由於血液疾病目前療法有限，CRISPRTherapeutics藥物核准後預計將帶來10億美元以上營收。

另一方面，CRISPRTherapeutics也編輯健康的T細胞，開發第1個同種異體CAR-T療法，來標靶B細胞惡性腫瘤，而若研究成功，CRISPRTherapeutics將有望在10年內佔據生技市場一席之地。

  3.EditasMedicine EditasMedicine是第1個將CRISPR基因療法測試於人體內的生技企業，由GeorgeChurch、FengZhang、DavidLiu和JKeithYoung創立。

該藥物又名EDIT-101，是一款能標靶先天性失明突變基因的藥物，早期臨床試驗剛結束第1組受試者用藥；同時它們也向FDA申請EDIT-101治療鐮刀型紅血球疾病（sicklecelldisease,SCD）的臨床試驗，預計2021年啟動臨床試驗。

另外，EditasMedicine還有多款治療基因疾病的臨床前藥物。

在EditasMedicine的研發產品線中，只要有1個藥物取得FDA核准；它將可取得充足利潤，擴增其創新與價值。

4.HomologyMedicines HomologyMedicines是採用DNA修復過程中同源重組（homologousrecombination）技術，並用來開發罕見疾病基因療法的生技企業。

其主力產品為治療苯酮尿症（phenylketonuria）的HMI-102，該藥物已結束第1/2期臨床試驗，，並在臨床試驗中能降低苯酮尿症患者會在體內累積的胺基酸（phenylalanine）比例與安全性。

而Pfizer也因看到正面的臨床結果，宣布投資HomologyMedicines約6,000萬美元。

雖然HomologyMedicines只有HMI-102進入臨床試驗，但它也積極與外部合作推動研發，包含2018年與Novartis開發眼疾、血紅素病（hemoglobinopathy）基因療法。

只待臨床試驗成功，取得FDA核准，HomologyMedicines將有足夠信心步入下一個研發計畫。

5.IntelliaTherapeutics JenniferDoudna多方創立基因療法企業，IntelliaTherapeutics（Intellia）也是一例。

該企業主要使用CRISPR對多項適應症開發療法，明星產品是與Regeneron共同合作開發，標靶罕見且致命疾病轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症（transthyretinamyloidosis,ATTR）的基因藥物，目前已進入第1期臨床試驗。

另外，Intellia也與Novartis聯手研發活體外鐮刀形血球性貧血（SickleCellAnemia）療法，藉由體外編輯基因再輸回人體內，達到治療效益；該藥物已進入第1/2期臨床試驗。

Intellia於2021年年初發布年度目標，計畫推動ATTR藥物第1期臨床試驗，與向FDA申請急性骨髓性白血病（Acutemyeloidleukemia,AML）藥物核准，此外Intellia還深藏超過8款值得注意的研究中候選藥物；因此股價在2021年1月有所成長。

6.PassageBio PassageBio以開發罕見且致命疾病的基因療法為核心，旗下3款試驗中基因療法皆與賓州大學合作取得。

首先是治療GM1神經節甘脂（gangliosides）的PBGM01、治療顆粒蛋白（granulin）突變的額顳葉失智症（Frontotemporaldementia,FTD）的PBFT01，最後是治療克拉培氏病（Krabbedisease）的PBKR03。

目前，這些藥物已取得FDA快速審查認定（fasttrackdesignation）。

PBGM01已於2020年開始臨床試驗，另外2款藥物則計畫於2021年啟動。

PassageBio已於A輪融資、上市融資中取得4億美元，再加上有基因療法先鋒JamesWilson的協助，PassageBio的前景可期。

7.Pfizer 2020年，Pfizer公佈了擠身全球3大基因療法企業的計畫，它預計啟動3個第3期臨床試驗，標靶如A型血友病、B型血友病等血液疾病，以及杜氏肌肉萎縮症。

然而，不少人因為血友病與杜氏肌肉萎縮症在基因療法市場競爭的激烈程度，質疑計畫的可行性。

然而在uniQure旗下A型血友病療法的臨床試驗宣告暫停、BioMarin旗下A型血友病療法申請上市遭駁回後，Pfizer在該市場的機會直線上升，且依照企業長年深根生技市場的硬實力，或許有機會搶佔市場要角。

8.PoseidaTherapeutics Poseida是位居美國聖地牙哥的CAR-T生技公司，能使用專有的基因編輯平台製作次世代細胞與基因療法，譬如非病毒DNA調節系統Cas-CLOVER和奈米粒子暨AAV基因傳遞平台，標靶血癌與固態腫瘤等適應症。

P-BCMA-101是Poseida唯一進入臨床試驗的療法，是一種能標靶轉移性去勢抗性前列腺癌(metastaticcastration-resistantprostatecancer）的自體CAR-T療法。

該藥物受Novartis資助，已進入第2期臨床試驗。

除此之外，Poseida也正研發可以治療復發或頑固型多發性骨髓瘤（relapsed/refractorymultiplemyeloma,RRMM）的同種異體CAR-T「現成」（offtheShelf）療法。

9.PrevailTherapeutics PrevailTherapeutics專開發神經退化疾病基因藥物，創業僅3年已有2款基因編輯藥物進入臨床試驗，分別是治療帕金森氏症的PR001與治療額顳葉型失智症（frontotemporaldementia）的PR006。

在Lilly收購後，PrevailTherapeutics臨床藥物將加速進入晚期臨床試驗，旗下多款臨床前藥物研發也將隨之推進，其中有治療阿茲海默症的特定突觸核蛋白病（synucleinopathies）的候選藥物。

10.SangamoTherapeutics Sangamo以A型血友病基因療法受到市場關注，在BioMarin藥物失敗後呼聲更加龐大。

Sangamo的血友病藥物採用鋅指（zincfinger）基因編輯技術，第1/2期臨床試驗中成功讓血友病患者至少1年未出現任何流血事件，且無須定期施打第8凝血因子（FactorVIII）。

血友病外，Sangamo也與Biogen合作開發標靶阿茲海默症等基因調節藥物，以分食高達27億美元以上的大餅。

基因療法潛力無窮，組團抗更多疾病 基因療法是時下最具潛力的生醫技術之一，它不僅能輕易解決10年前難以治療的疾病，更替次世代技術鋪路，奠基研發基礎。

雖然目前基因療法大多用於癌症治療，但有研究指出該技術在其他適應症也具有極大潛力；或許，未來醫界將能開發出逆轉老化、癱瘓病人行走的技術也說不定。

然而，要達到這樣的未來，需要全球生技企業共同促成，透過刺激活化產業生態圈，使罕見與常見疾病都能獲得解方。

作者：RuchiJhonsa編譯：Tyler 延伸閱讀：縱覽基因療法演進：充滿希望的序幕、挫敗、如何再起 參考資料：1.https://geneonline.news/en/10-top-gene-therapy-companies-in-2021/ ©www.geneonline.news.Allrightsreserved.基因線上版權所有未經授權不得轉載。

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